희귀 신경계 질환 치료제 개발 전략과 글로벌 기업들의 접근 방식

1. 서론: 희귀 신경계 질환 치료제 개발의 필요성

희귀 신경계 질환은 전체 인구에서 차지하는 비율이 낮지만, 환자들에게는 심각한 신경학적 문제를 유발하여 삶의 질을 크게 저하시킵니다. 이들 질환은 대부분 유전적 요인에 의해 발생하며, 진행 속도가 빠르고 치료제가 부족한 경우가 많아 환자와 가족들에게 큰 부담이 됩니다.

대표적인 희귀 신경계 질환에는 근위축성 측삭경화증(ALS), 헌팅턴병(Huntington's disease), 프리드라이히 운동실조증(Friedreich’s ataxia), 샤르코마리투스병(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT), 드라벳 증후군(Dravet syndrome) 등이 있으며, 치료법 개발이 활발히 이루어지고 있습니다.

전 세계적으로 신경계 희귀질환 환자의 수는 상대적으로 적지만, 희귀 질환을 대상으로 하는 혁신 신약 개발은 높은 시장 가치와 사회적 중요성을 지니고 있습니다. 이에 따라 글로벌 제약 기업뿐만 아니라 국내 바이오 기업들도 신경계 희귀질환 치료제 개발에 적극적으로 투자하고 있으며, 유전자 치료, RNA 치료, 세포 치료 등 다양한 신기술을 활용한 치료법이 연구되고 있습니다.

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2. 희귀 신경계 질환 치료제 개발 전략

희귀 신경계 질환 치료제는 질환의 원인과 병리 기전에 따라 맞춤형 전략이 필요합니다. 현재 개발되고 있는 치료제들은 다음과 같은 주요 전략을 기반으로 연구되고 있습니다.

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(1) 유전자 치료(Gene Therapy)

희귀 신경계 질환의 상당수는 유전적 돌연변이에 의해 발생하기 때문에, 유전자 교정 기술을 활용한 치료법이 활발히 연구되고 있습니다.

① AAV(아데노연관바이러스) 기반 유전자 전달

• AAV 벡터는 유전자를 특정 신경세포로 전달하는 데 효과적이며, 현재 ALS, 헌팅턴병, 프리드라이히 운동실조증 등 다양한 질환을 대상으로 임상 연구가 진행 중입니다.
• 대표 사례: Novartis의 Zolgensma (척수성 근위축증 치료제)

② CRISPR-Cas9 기반 유전자 편집

• 돌연변이 유전자를 직접 교정하는 방식으로, 특히 단일 유전자 돌연변이로 인한 희귀 신경질환에 적용 가능성이 높습니다.
• 대표 사례: Vertex Pharmaceuticals & CRISPR Therapeutics의 CTX001 (겸상 적혈구병 및 베타 지중해 빈혈 치료제, 신경질환에도 응용 연구 진행)

③ ASO(Antisense Oligonucleotide) 치료제

• 특정 유전자의 발현을 억제하거나 조절하는 방식으로, 현재 헌팅턴병, SMA(척수성 근위축증) 치료에 적용되고 있습니다.
• 대표 사례: Biogen의 Spinraza

🔹 국내 연구 동향
국내에서도 유전자 치료제 개발이 활발히 진행되고 있습니다.

• 삼성바이오로직스: 글로벌 제약사들과 협력하여 유전자 치료제 CDMO(위탁개발생산) 사업 확장
• 툴젠(ToolGen): CRISPR-Cas9 기반 유전자 편집 기술 개발
• 바이오니아: RNA 기반 치료제 개발, 희귀 신경계 질환 적용 가능성 연구 중

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(2) 세포 치료(Cell Therapy)와 줄기세포 치료

희귀 신경계 질환은 신경세포의 손상이 주요 원인이므로, 줄기세포 치료를 통해 손상된 신경을 재생시키는 접근법이 연구되고 있습니다.

① 중간엽 줄기세포(MSC) 치료

• 중간엽 줄기세포는 항염증 효과와 신경 보호 효과를 지니고 있어, ALS와 같은 신경퇴행성 질환 치료에 적용될 가능성이 높습니다.
• 대표 사례: BrainStorm Cell Therapeutics의 NurOwn (ALS 치료 후보물질)

② 신경 줄기세포 치료

• 신경 줄기세포(NSC)는 손상된 신경세포를 직접 대체할 수 있는 치료법으로 연구되고 있습니다.
• 대표 사례: Neuralstem의 NSI-566 (ALS 치료제)

🔹 국내 연구 동향

• 차바이오텍: 줄기세포 기반 신경계 질환 치료제 연구 진행
• 메디포스트: 줄기세포 치료제 개발 및 희귀질환 적용 연구

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(3) 소분자 및 단백질 치료제

유전자 및 세포 치료가 아직 상용화 단계에서 많은 도전 과제를 안고 있는 반면, 기존의 소분자 및 단백질 기반 치료제 개발도 활발히 진행되고 있습니다.

① 신경 보호 작용을 하는 소분자 약물 개발

• 신경세포의 손상을 줄이고 질병 진행을 늦추는 약물들이 개발되고 있습니다.
• 대표 사례: Ionis Pharmaceuticals의 Tofersen (ALS 치료 후보물질)

② 단백질 기반 치료제

• 특정 단백질을 표적으로 하거나 보충하는 방식으로 신경 보호 및 재생 효과를 기대할 수 있습니다.
• 대표 사례: Roche의 Risdiplam (SMA 치료제)

🔹 국내 연구 동향

• 한미약품: 혁신 신경계 치료제 개발을 위한 연구 진행 중
• LG화학: 소분자 기반 신경질환 치료제 연구

 

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3. 글로벌 제약사의 희귀 신경계 질환 치료제 개발 전략

(1) Novartis

• Zolgensma (유전자 치료제) 개발을 통해 SMA 치료제 시장을 선도

(2) Roche

• Risdiplam (RNA 기반 치료제) 개발

(3) Biogen

• Spinraza (ASO 치료제) 개발

(4) Ionis Pharmaceuticals

• Tofersen (ALS 치료제) 개발 중

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4. 국내 제약·바이오 기업들의 희귀 신경계 질환 치료제 연구

국내에서도 희귀 신경계 질환 치료제 개발이 활발히 진행되고 있습니다.

• 한미약품: 신경퇴행성 질환 치료제 연구
• 삼성바이오로직스: 희귀 신경질환 치료제 CDMO 사업 확대
• 툴젠: CRISPR 유전자 편집 기술 연구
• 바이오니아: RNA 치료제 연구

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5. 결론: 희귀 신경계 질환 치료제 개발의 미래 전망

희귀 신경계 질환 치료제 개발은 여전히 어려운 과제이지만, 유전자 치료, 세포 치료, RNA 치료 등 혁신적인 기술이 등장하면서 치료 가능성이 점점 커지고 있습니다.

국내에서도 한미약품, 삼성바이오로직스, 차바이오텍 등 주요 제약사들이 희귀 신경계 질환 치료제 연구에 박차를 가하고 있으며, 글로벌 기업들과 협력하여 신약 개발을 가속화하고 있습니다.

향후 희귀 신경계 질환 치료제는 더욱 정밀한 맞춤형 치료로 발전할 것이며, 국내 기업들도 이 분야에서 글로벌 경쟁력을 확보할 것으로 기대됩니다.

희귀 신경계 질환 치료제 개발 전략과 글로벌 기업들의 접근 방식