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소아 희귀질환 치료제 개발과 글로벌 네트워크의 역할 서론: 희귀질환과 소아 환자의 이중 고통희귀질환(Rare Diseases)은 인구 2,000명당 1명 이하의 발병률을 보이는 질환을 말하며, 약 80%가 유전적 원인으로 발생한다고 알려져 있습니다. 현재까지 전 세계적으로 7,000개 이상의 희귀질환이 보고되고 있으며, 그중 약 절반은 소아기에 증상이 나타나는 소아 희귀질환입니다. 하지만 이들 중 실질적인 치료제가 존재하는 경우는 매우 드뭅니다. 특히 소아 희귀질환은 질환의 진행이 빠르고 생명에 치명적인 경우가 많아 조기 진단과 치료가 매우 중요합니다.치료제 개발의 현실: 낮은 수익성과 높은 불확실성제약 산업은 막대한 비용과 시간이 투입되는 고위험 산업입니다. 그 중에서도 소아 희귀질환 치료제는 개발 동기가 낮은 분야로 평가받아 왔습니다. 이는 주로 다음..
정신질환(우울증, 조현병 등) 치료제 개발의 난제와 최신 동향 1. 서론: 정신질환 치료제, 왜 이리 개발이 어려운가?신체 질환 치료제의 진보는 지난 수십 년간 놀라운 성과를 이뤘지만, 뇌의 병—즉 정신질환을 치료하는 일은 여전히 어렵고 느린 길을 걷고 있다. 우울증, 조현병, 양극성 장애, 불안장애 등 정신질환은 전 세계적으로 10억 명 이상이 겪고 있는 질병이며, 사회경제적 부담 또한 막대하다. 그러나 신약 개발 속도는 여전히 더디며, 실제로 많은 글로벌 제약사들이 정신질환 분야에서 철수하거나 R&D를 축소하는 사례도 적지 않다.이러한 배경에는 뇌과학의 복잡성, 정확한 바이오마커 부족, 환자군 이질성, 임상시험의 어려움 등이 겹쳐 있다. 하지만 최근에는 AI, 디지털 바이오마커, 뇌영상 기술, 마이크로도징 기반 임상 등 기술의 진화와 함께 신약 개발의 돌파구가 ..
피험자 모집의 디지털화와 그 과제 1. 서론: 임상시험의 첫 관문, 피험자 모집의 혁신이 필요하다임상시험은 신약 개발의 필수적 단계로, 그 성공 여부는 종종 적절한 피험자의 적시에 확보되는가에 달려 있다. 그러나 현실적으로 대부분의 임상시험이 제 시간 안에 피험자 모집을 완료하지 못하며, 이로 인해 시간과 비용이 급격히 상승하는 문제가 발생한다. 실제로 전체 임상시험의 약 80%가 피험자 모집 지연을 겪으며, 일부는 이로 인해 중단되기도 한다.이러한 상황에서 디지털 기술을 활용한 피험자 모집의 디지털화(Digital Recruitment for Clinical Trials)가 주목받고 있다. 인터넷, 소셜미디어, 모바일 앱, 웨어러블 기술을 활용하여 보다 효율적이고 광범위한 피험자 모집을 시도하려는 움직임이 가속화되고 있는 것이다. 하지..
리얼월드데이터(RWD)와 리얼월드증거(RWE)의 임상 활용 1. 서론: 임상시험 외부의 세상을 주목하다전통적인 임상시험은 신약의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 ‘황금 기준’으로 여겨져 왔다. 그러나 정교하게 설계된 무작위대조시험(Randomized Controlled Trial, RCT)조차도 현실 세계에서의 환자 반응을 완벽히 반영하지는 못한다. 실제로 RCT의 엄격한 참여 기준, 제한된 샘플 사이즈, 단기적 관찰 한계 등은 다양한 환자군과 복잡한 질병 양상을 가진 실제 환경을 포괄하지 못하는 경우가 많다.이러한 한계를 보완하고자 등장한 것이 리얼월드데이터(Real-World Data, RWD)와 이를 바탕으로 도출된 리얼월드증거(Real-World Evidence, RWE)다. RWD는 임상시험 외의 환경에서 수집된 다양한 형태의 의료 데이터를 의미하며, ..
Adaptive Clinical Trials(적응형 임상시험)의 활용과 미래 1. 서론: 고정된 임상시험에서 유연한 임상으로신약 개발은 과학적 정밀성과 규제적 엄격함이 요구되는 산업 중 하나이다. 그 중심에 있는 임상시험은 안전성과 유효성을 입증하는 가장 중요한 단계로, 전체 신약 개발 시간과 비용의 70% 이상이 이 과정에서 소요된다. 하지만 기존의 고정형 임상시험(fixed trial)은 초기 설계대로 끝까지 진행해야 하며, 중간에 데이터를 분석하거나 환자군 구성을 변경하는 것이 허용되지 않는다. 이는 시간과 자원의 비효율, 환자 안전성 문제, 개발 실패 가능성을 동시에 내포한다.이러한 배경 속에서 주목받고 있는 개념이 바로 적응형 임상시험(Adaptive Clinical Trials)이다. 이는 사전에 정의된 규칙에 따라 임상 도중에 시험 설계를 유연하게 조정할 수 있는 형..
실패한 신약 개발 사례 분석과 그 교훈 신약 개발은 현대 의약학과 과학기술이 만들어낸 가장 고도화된 산업 중 하나다. 하지만 그만큼 실패의 가능성도 높다. 보통 하나의 신약이 시장에 출시되기까지는 약 10~15년의 시간이 소요되고, 평균적으로 10억 달러 이상의 비용이 투입된다. 그럼에도 불구하고 성공률은 극히 낮아, 5,000~10,000개의 후보물질 중 최종적으로 출시되는 약물은 단 하나뿐이라는 통계가 있을 정도다.이러한 배경 속에서 실패한 신약 개발 사례를 단순한 좌절로만 보기보다는, 제약 산업이 나아갈 방향성과 혁신의 필요성을 깨닫는 중요한 통찰의 기회로 삼아야 한다. 이 글에서는 대표적인 신약 개발 실패 사례들을 분석하고, 거기서 얻을 수 있는 교훈과 향후 신약 개발의 전략적 시사점에 대해 다루고자 한다.1. 실패 사례 ①: 파이저의..
제약 산업에서 빅테크 기업(구글, 애플, 아마존)의 진출과 협업 사례 1. 들어가며: 경계가 사라지는 산업, 빅테크의 제약 산업 진출 배경지난 수십 년 동안 제약 산업은 비교적 폐쇄적이고 보수적인 성격을 유지해왔다. 신약 개발은 수년에서 수십 년의 긴 시간이 필요하고, 높은 R&D 비용과 까다로운 규제 요건 등으로 인해 외부 기업이 쉽게 뛰어들 수 없는 구조였다. 하지만 2020년 팬데믹을 기점으로, 의료 산업 전반에 걸쳐 ‘디지털화’라는 거대한 흐름이 밀려오며 상황은 달라지기 시작했다.이 과정에서 주목받는 변화 중 하나는 바로 빅테크(Big Tech) 기업들의 헬스케어 및 제약 산업으로의 진출이다. 구글, 애플, 아마존을 중심으로 한 IT 공룡들이 기존 제약 산업과의 협업은 물론, 자체 플랫폼과 기술력을 바탕으로 진료, 진단, 예측, 복약 순응도 관리, 유전체 분석 등 ..
의약품 특허 만료 이후 제네릭 및 바이오시밀러의 시장 영향 1. 서론: 특허 만료와 시장의 패러다임 전환의약품 산업에서 특허(patent)는 신약 개발의 동력을 유지하는 핵심 요소입니다. 하나의 신약이 개발되기까지는 평균적으로 10~15년의 시간과 수천억 원 이상의 비용이 소요되며, 이러한 R&D 투자를 보호하기 위해 대부분의 국가는 신약에 대해 일정 기간 독점 판매권을 부여합니다. 이는 대개 특허 만료 시점까지 약 20년이며, 실질적인 판매 독점 기간은 평균 8~10년 수준입니다.하지만 신약의 특허가 만료되면 상황은 크게 바뀝니다. 수많은 제네릭(Generic drug) 제조사와 바이오시밀러(Biosimilar) 제조사들이 시장에 진입하면서 약가 하락, 매출 감소, 경쟁 격화가 일어나고, 제약 산업 전체의 구조가 재편되는 중요한 변곡점이 됩니다.2. 제네릭과 ..