리얼월드데이터(RWD)와 리얼월드증거(RWE)의 임상 활용

리얼월드데이터(RWD)와 리얼월드증거(RWE)의 임상 활용

1. 서론: 임상시험 외부의 세상을 주목하다

전통적인 임상시험은 신약의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 ‘황금 기준’으로 여겨져 왔다. 그러나 정교하게 설계된 무작위대조시험(Randomized Controlled Trial, RCT)조차도 현실 세계에서의 환자 반응을 완벽히 반영하지는 못한다. 실제로 RCT의 엄격한 참여 기준, 제한된 샘플 사이즈, 단기적 관찰 한계 등은 다양한 환자군과 복잡한 질병 양상을 가진 실제 환경을 포괄하지 못하는 경우가 많다.

이러한 한계를 보완하고자 등장한 것이 리얼월드데이터(Real-World Data, RWD)와 이를 바탕으로 도출된 리얼월드증거(Real-World Evidence, RWE)다. RWD는 임상시험 외의 환경에서 수집된 다양한 형태의 의료 데이터를 의미하며, RWE는 이를 분석하여 얻은 실제적·실용적인 의학적 근거를 의미한다.

글로벌 규제 기관과 제약사들은 이제 RWE를 단순한 보조 수단이 아니라, 임상시험을 보완하고, 신약 허가와 보험 급여에까지 활용될 수 있는 중요한 데이터 기반 의사결정 도구로 바라보고 있다. 본 글에서는 RWD와 RWE의 개념부터 활용 사례, 그리고 미래의 확장 가능성까지 자세히 살펴보고자 한다.

---

2. RWD와 RWE의 개념 정리

▶ 리얼월드데이터(RWD)란?

리얼월드데이터는 임상시험과 같은 통제된 환경 외부에서 발생하는 환자의 건강 상태와 치료 과정에 대한 정보를 의미한다. 다음은 RWD의 대표적인 출처다:

구분                                             설명

 

전자의무기록(EMR/EHR)	병원 및 클리닉에서 기록되는 환자의 진료 기록, 약물 투약 정보 등
보험청구자료	국민건강보험이나 민간보험사에 제출되는 진료·처방 내역
웨어러블 디바이스	심박수, 활동량, 수면 패턴 등을 측정하는 IoT 기반 개인 헬스케어 기기
환자 등록자료	특정 질환이나 치료 대상 환자군의 장기 추적 데이터
헬스케어 앱 데이터	자가 보고식 환자 증상 기록, 복약 순응도 추적 등 모바일 앱 기반의 건강정보

▶ 리얼월드증거(RWE)란?

RWE는 위와 같은 RWD를 분석하여 얻은 임상적 통찰과 근거를 의미한다. 이를 통해 치료의 실제 효과, 부작용 양상, 환자 순응도, 질병 진행 패턴 등을 보다 현실성 있게 평가할 수 있다. FDA는 RWE를 “신약 및 적응증 확대 허가, 사후 모니터링, 약물 안전성 평가에 활용 가능한 의학적 증거”로 정의하고 있다.

---

3. RWE의 임상적 활용 분야

① 신약 허가와 적응증 확대

과거에는 무작위대조시험만이 허가를 위한 유효한 근거로 인정받았으나, 최근에는 희귀질환, 소아질환, 특정 암종 등의 경우 RWE가 매우 중요한 역할을 한다. 특히 환자 수가 적어 대규모 임상시험이 어려운 영역에서 RWE는 허가 당국이 실제적 결정을 내리는 데 핵심 자료로 활용된다.

사례:
FDA는 2021년 Pfizer의 IBRANCE(팔보시클립)에 대한 남성 유방암 적응증 확대에 RWE를 활용하였다. 기존 임상은 여성 중심이었으나, 전자의무기록 기반 분석을 통해 남성 환자에게도 유사한 치료 효과가 있다는 RWE가 확보되었고, 이는 허가 결정에 반영되었다.

② 의약품 안전성 모니터링

의약품이 시판된 이후 발생하는 장기적 부작용, 약물 간 상호작용, 특정 집단에서의 이상 반응 등은 전통적인 임상시험으로는 포착하기 어렵다. RWD는 수십만~수백만 명의 환자를 장기 추적할 수 있어 약물 안전성 평가에 강력한 도구로 기능한다.

③ 건강보험 등재 및 급여 평가

건강보험심사평가원은 실제 임상 효과와 의료비 절감 효과를 기반으로 급여 여부를 판단하는데, 이 과정에서 RWE가 중요한 자료로 사용된다. 특히 약제비 절감 가능성, 환자의 삶의 질 개선, 의료자원 활용 효율성 등을 뒷받침하는 실증 데이터가 필요하다.

④ 정밀의료 및 개인 맞춤 치료 전략

RWE는 특정 유전형이나 병력, 생활습관에 따라 치료 반응이 어떻게 달라지는지를 분석할 수 있어, 정밀의학의 핵심 자료가 된다. 암, 당뇨병, 자가면역질환 등에서 유전적 바이오마커와 치료 반응 간의 상관관계를 RWE를 통해 도출하고, 환자 맞춤 치료 지침으로 활용하는 사례가 증가하고 있다.

---

4. 국내외 활용 사례 비교

구분               미국                                                                       한국

 

제도적 인정	FDA, RWE 활용 가이드라인 제정 (2018)	식약처, RWD/RWE 허가심사 활용 가이드라인 발간 (2021)
대표 활용 사례	Palbociclib의 적응증 확대, 신속심사 항암제 심사 보완	건강보험심사평가원의 약제 재평가, 심평원 DUR(의약품 알림시스템) 데이터
플랫폼 구축	Sentinel Initiative, CancerLinQ 등	DUR, NHI 빅데이터 플랫폼, HIRA Open API
기술 기업 협업	Flatiron Health, Verana Health 등 데이터 분석 전문 기업과 협력	서울아산병원, 분당서울대병원 등과의 빅데이터 기반 AI 플랫폼 개발

---

5. RWE 도출을 위한 기술 인프라

리얼월드증거를 제대로 도출하기 위해선 데이터의 정합성, 구조화, 분석 역량이 매우 중요하다. 다음은 핵심 요소들이다:

• 데이터 표준화 (Common Data Model, CDM): 병원 간 데이터 포맷을 통일해 다기관 데이터 통합을 가능하게 하는 표준 구조. 한국도 OHDSI 기반 CDM 확산 중.
• AI/머신러닝 기반 분석: 비정형 텍스트(진료기록, 영상, 진단서 등)를 정제하고 질병 패턴을 예측하는 데 AI 활용.
• 클라우드 기반 플랫폼: 대규모 RWD를 실시간 분석하고 공유할 수 있는 클라우드 시스템 필요.
• 프라이버시 보호 기술: 민감한 환자 데이터를 익명화하고 법적 보호체계를 갖추는 보안 기술도 필수.

---

6. RWD/RWE 확산을 위한 도전 과제

1) 데이터 품질 문제

전자기록 시스템이 병원마다 상이하고, 기록자의 주관에 따라 데이터가 불완전하거나 오류가 존재할 수 있다. 데이터 정제 및 품질 관리 체계 구축이 필수적이다.

2) 개인정보 보호 이슈

RWD는 민감한 환자 정보를 포함하기 때문에 가명처리, 데이터 익명화, 안전한 공유 시스템 구축이 필수이며, 법적 규제가 복잡해지고 있다.

3) 통계적 신뢰성 확보

RWE는 통제된 임상이 아니기 때문에 혼란 변수(confounding factor)의 영향을 받을 수 있다. 따라서 통계적 조정 기법과 전문가 해석이 중요하다.

---

7. 향후 전망과 기대

RWD와 RWE는 앞으로 다음과 같은 방향으로 진화할 것으로 보인다:

• 디지털 치료제, 웨어러블, IoT 데이터까지 RWD로 포함 확대
• AI 기반의 자동화된 RWE 생성 알고리즘 개발
• 글로벌 규제기관 간 RWE 인정 범위 통합
• 제약사와 병원의 데이터 공유 모델 확산 (데이터 허브 모델)
• 임상시험 자체의 대안으로서 RWE 기반 허가 사례 증가

---

결론: 데이터는 의약의 미래다

리얼월드데이터와 리얼월드증거는 단지 기존 임상시험을 보완하는 도구가 아니다. 이제는 신약 개발, 규제 전략, 보험 급여 결정, 환자 맞춤 치료에 이르기까지 제약·의료산업 전반에 걸쳐 전략적 의사결정의 핵심 도구로 자리잡고 있다.

특히, 국내에서도 RWE를 활용한 신약 평가 체계가 점차 확대되며, 향후 디지털 헬스케어, AI 기술, 정밀의료 플랫폼과 융합된 의료 데이터 기반 생태계가 빠르게 구축될 것으로 예상된다.

결국 누가 더 나은 데이터를 확보하고, 이를 해석할 능력을 가지느냐가 글로벌 경쟁에서의 핵심 차별화 요소가 될 것이다. 데이터가 단지 ‘기록’이 아닌 ‘의료적 근거’로 인정받는 시대, 이제는 모든 제약사와 병원이 RWD와 RWE에 주목해야 할 때다.